Avans partner in groot project rond gentherapie

De weg vrij maken voor gentherapie als behandeling voor ongeneeslijke ziektes. Daarvoor zet het consortium CURE4LIFE zich in, een samenwerking tussen toonaangevende partners op het gebied van onder meer wetenschap, patiëntenwelzijn, ethiek en communicatie. Avans Hogeschool is een van die partners.

(foto: Martie Verschuren aan het werk in het laboratorium)

Vanuit Avans zijn Martie Verschuren (lectoraat Analysetechnieken in de Life Sciences) en Michael Echteld (lector Zorg rond het Levenseinde) betrokken bij dit multidisciplinaire onderzoek. Het gaat volgens hen om een bijzondere samenwerking rond een belangrijk thema. Dat bewijst ook de 5,5 miljoen euro subsidie die CURE4LIFE ontving van de Nederlandse Organisatie voor Wetenschappelijk Onderzoek (NWO).

‘Boy in the bubble’

“Er zijn ziektes waarbij gentherapie de enige kans vormt op genezing”, legt Martie uit. “Kijk bijvoorbeeld naar bepaalde aandoeningen waarbij patiënten geen goed functionerend immuunsysteem meer hebben. Een bekend voorbeeld is SCID, beroemd geworden door de film over de jongen die daaraan leed en zijn leven in een plastic bubbel moest doorbrengen. Daar bestaan nog geen goede medicijnen voor. Maar de ontwikkeling van gen- of stamceltherapie die dit kan genezen, is al ver gevorderd.”

Bij gentherapie wordt iemands genetische code – DNA – aangepast omdat er een foutje in zit. Zo’n ‘foutje’ kan bijvoorbeeld leiden tot de eerdergenoemde problemen met het immuunsysteem. Het aanbod aan gentherapieën wordt steeds groter, maar toch vinden de behandelingen vaak slecht hun weg naar de patiënt. De farmaceutische industrie is in veel gevallen niet geïnteresseerd. Het gaat immers vaak om een beperkte groep patiënten die lijdt aan aandoeningen die met gentherapie te behandelen zijn. Daarnaast is de ontwikkeling duur. 

Platform

Het beheersbaar houden van de kosten is dan ook een van de doelstellingen van CURE4LIFE. Michael: “Het initiatief voor deze samenwerking komt niet vanuit de farmaceutische industrie, maar vanuit kennisinstellingen en andere maatschappelijke organisaties. Die hebben geen winstoogmerk. Dat helpt om de kosten beheersbaar te houden.” Martie: Daarnaast ontwikkelen we een platforminfrastructuur, een soort blauwdruk, die ook voor onderzoek naar andere ziektes gebruikt kan worden.” 

Een derde belemmerende factor is de maatschappelijke argwaan tegen gentherapie. Daardoor zijn patiënten soms minder snel geneigd om op onderzoeksbasis gentherapie te ondergaan. Dat vertraagt de ontwikkeling. Het consortium wil het maatschappelijke debat over gentherapie bevorderen en zorgen dat het op basis van de juiste informatie wordt gevoerd. Het is de reden dat onderzoekers uit uiteenlopende vakgebieden zijn aangehaakt; bijvoorbeeld op het gebied van recht en ethiek. “Je ziet dat mensen zaken al snel verkeerd begrijpen als het om gentherapie gaat”, licht Michael toe. “We gaan daarom onderzoeken hoe er op dit moment over dit soort behandelingen wordt gedacht. Vervolgens gaan we in gesprek, bijvoorbeeld door middel van gespreksgroepen.”

Hoop op genezing

Daarnaast praten de onderzoekers met een heel specifieke groep: ongeneeslijk zieke patiënten die op onderzoeksbasis gentherapie ondergaan. “Hoe is hun beleving van de behandeling? Levert het hen een nieuw perspectief op, vernieuwde hoop op genezing? Wat betekent het voor hun kwaliteit van leven? Daarna kijken we hoe gezamenlijke besluitvorming over de behandeling plaatsvindt door de patiënten en hun naasten.”

Martie is hogeschooldocent en onderzoeker op het gebied van biomedische laboratoriumtechnieken. Hij houdt zich binnen CURE4LIFE juist meer bezig met de technologische kant van gentherapie. “Hoe kunnen we ervoor zorgen dat we patiënten op een goede, efficiënte en veilige manier kunnen helpen? Heel specifiek gaat het over de vraag: hoe verbeter je de technologie om DNA in stamcellen aan te passen?” Dat brengt ook het belangrijkste doel van het consortium dichterbij: patiënten binnen 5 jaar voor meer ziektes een gentherapiebehandeling – en levenslange genezing – kunnen bieden.

Onderwijs versterken

Daarnaast biedt deelname aan CURE4LIFE Avans de mogelijkheid om haar onderwijs verder te versterken. Bijvoorbeeld door het gebruiken van de onderzoeksresultaten in cursussen en onderzoeksprojecten voor studenten. Daarnaast maakt het partnerschap Avans een aantrekkelijkere onderzoekspartner voor externe partijen, licht Martie toe. “Het levert ons kennis op die we kunnen gebruiken, op basis waarvan bedrijven of instellingen weer kunnen zeggen: ‘Hé, zouden jullie met de kennis die jullie hebben dit of dat vraagstuk voor ons kunnen onderzoeken?’” 

CURE4LIFE wordt geleid door het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC). Het consortium bestaat naast het LUMC en Avans Hogeschool uit verschillende patiëntenverenigingen en het Erasmus MC, Universiteit Utrecht, UMCU, Vrije Universiteit Amsterdam en Radboud Universiteit Nijmegen. Ook ontvangt het consortium steun vanuit Batavia Biosciences, ISHEO, Miltenyi en Zorginstituut Nederland. De toekenning van NWO valt binnen het programma van de Nationale Wetenschapsagenda Onderzoek op Routes door Consortia (NWA-ORC).