Avans doet mee met CURE4LIFE, een multidisciplinair consortium onder leiding van het Leids Universitair Medisch Centrum dat een platform opzet voor het bieden van genetische behandeling voor zeldzame genetische ziekten.
Het lectoraat Zorg rond het Levenseinde (ZrL) onderzoekt in een zogenaamd Werkpakket de beleving van patiënten en de mening in de samenleving binnen het project CURE4LIFE, gesubsidieerd door NWO. Het totale project is onderverdeeld in verschillende werkpakketten, deelonderzoeken met eigen onderzoeksvragen en methodieken, als onderdelen van het grotere geheel. De genetische ziekten XLA, Ziekte van Hunter, RAG1-SCID, RAG2-SCID, Ziekte van Pompe, IL2RG-SCID en beta globineziekte zijn zeer belastend en leiden in veel gevallen vroegtijdig tot de dood. De behandelingen zijn buitenproportioneel duur en bieden geen volledige genezing. De prijs vormt een hoge drempel voor toegang. Sinds de ontwikkeling van CRISPR-Cas technieken is het mogelijk met zeer grote precisie DNA te veranderen en specifieke genen die verantwoordelijk zijn voor ziekten uit te schakelen. Hierbij wordt er bij de patiënt wat weefsel afgenomen. Met de CRSPR-methode wordt het stukje ‘foutief’ DNA weggenomen en de eindjes worden weer aan elkaar gemaakt. Dit gemodificeerd DNA wordt teruggeven aan de patiënt. Het lichaam van de patiënt past zich aan, aan het nieuwe DNA en de patiënt is genezen voor het leven.
Samenwerkingsorgaan
CURE4LIFE ontwikkelt een samenwerkingsorgaan tussen wetenschap, regelgeving, industrie en burgers dat het mogelijk moet maken om geneesmiddelen laagdrempelig aan te bieden. Doel van het onderzoek is om de juiste vorm te vinden. Genetische behandelingen krijgen veel aandacht in de samenleving. De manier waarop het publieke debat gevoerd wordt kan consequenties hebben voor de toegang tot de behandeling. Het lectoraat onderzoekt hoe de samenleving denkt over deze behandelvorm. Hiervoor zetten we een landelijke enquête en focusgroepsgesprekken met burgers in. Het samen beslissen op basis van de wensen en waarden van de patiënten is belangrijk voor succesvolle behandeling. Het proces van gezamenlijke besluitvorming rond deze nieuwe behandelvorm is onbekend. Ook weten we niet in welke mate patiënten en hun naasten zich goed in staat voelen om de behandeling te ondergaan en hoe zij deze beleven, wat hun perspectief is en hoe dat perspectief verandert gedurende de behandeling. Wij onderzoeken dit door het afnemen van interviews en het werken met focusgroepen. Ook kijkt het lectoraat in samenwerking met een ander Werkpakket binnen CURE4LIFE naar de kwaliteit van leven van de patiënten.